A ruxolitinib hatékony terápiás lehetőség myelofibrosisban, azonban a kezelést nem toleráló, illetve az arra refrakter betegek további ellátása továbbra is kihívást jelent. A JAKARTA-2 2. fázisú vizsgálatban a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát vizsgálták ezen betegeknél. Az értékelt betegek 55%-ánál észleltek terápiás választ, azaz lépméret csökkenést a kezelés mellett, a mellékhatásprofil pedig megfelelt a korábbi tanulmányokban tapasztaltaknak. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib hatékony terápiás lehetőség lehet a korábban ruxolitinibbel kezelt myelofibrosisos betegeknél.

A fázis IIb. FRONTIER 1 klinikai vizsgálatban jó eredményeket mutatott az első orálisan adagolható IL-23 antagonista készítmény a plakkos psoriasis kezelésében.

A TRuE-V1 és TRuE-V2 vizsgálatokban a betegek 50%-a mutatott legalább 75%-os javulást az arcbőrt érintő vitiligo kezelése során.

A polycythaemia vera (PV) a három őssejt eredetű mieloid malignus be­tegség egyike. Jellemzője az erythrocytosis, melyet leukocytosis és thrombocytosis is kísérhet. Artériás és vénás vérrögök képződhetnek, a kórkép leukaemiába vagy myelofibrosisba mehet át. A Janus-kináz-2 genetikai mutációja majdnem mindig kimutatható. 

A hematológiai betegségek diagnosztikájának is alappillérét képezi a be­tegek fizikális vizsgálata és az ennek során észlelt tünetek helyes értelme­zése. A közleményben a teljesség igénye nélkül részletezem a hematológiai betegségek legfontosabb klinikai tüneteit, az általános állapottól a bőrel­változásokon, nyirokcsomó-nagyobbodásokon, nyálkahártya-eltéréseken, a hasi szervek anomáliáin át egészen az ízületi deformitásokig.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2020 december 7-10-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.

Az elhízás a leggyakoribb metabolikus betegség a világon. Egyes elhízott egyéneknél Pickwick-szindróma  (obesitas-hypoventilatiós szindróma, OHS) alakul ki súlyos nappali álmossággal. A betegek többsége obstruktív alvási apnoéban is szenved, ami erélyes kezelést indokol. Az OHS kezelése főként a testsúly csökkentéséből áll. 

A viszketés az egyik legelviselhetetlenebb és leggyakoribb szubjektív tünet. Elsősorban a bőrhöz kapcsolódik, bár allergiás betegek időnként nyálkahártyák (torok-, szemnyálkahártya) viszketéséről is panaszkodnak. A viszketéssel járó bőrbetegségek és szisztémás betegségek mellett számos környezeti faktor (rovarcsípés, növények, a bőr kiszáradása) is okoz viszke­tést. Sokféle helyi és szisztémás kezelés közül válogathatunk.

A citokinviharral jellemezhető haemophagocytás lymphohistiocytosis (HLH) primer formájában genetikai eltérések vezetnek a citotoxikus sejtfunkció zavarához, míg a másodlagos formákban infekció, malignus betegség, gyul­ladásos reumatológiai kórkép, primer immunhiány vagy gyógyszeres kezelés provokáló szerepe feltételezhető.